Az elsődleges myelofibrosis (PMF) egyetlen gyógyító terápiája az őssejt-transzplantáció, azonban ez a terápia csak magas és közepes kockázatú betegek számára ajánlott. Még ebben a csoportban is az életkor és más egészségügyi feltételek jelentősen megnövelhetik a transzplantációval járó kockázatokat, ezáltal kevésbé ideális terápiává válik. Ezenkívül nem minden, magas és közepes kockázatú PMF-ben szenvedő embernél lesz megfelelő őssejt-transzplantációs donor (páros testvér vagy párosított rokon donor). Javasoljuk, hogy az alacsony kockázatú PMF-ben szenvedő emberek részesüljenek a betegséggel kapcsolatos tünetek csökkentésére irányuló kezelésben.
Thomas Barwick / Creative RM / Getty Images
Talán orvosa azt tanácsolta, hogy a transzplantáció nem a legjobb megoldás az Ön számára, vagy nem lehet megfelelő donort azonosítani, vagy nem tolerálta a PMF egyéb első vonalbeli terápiáit. Természetesen a következő kérdése az lehet: milyen további kezelési lehetőségek állnak rendelkezésre? Szerencsére számos folyamatban lévő tanulmány próbál további kezelési lehetőségeket találni. Röviden áttekintjük ezeket a gyógyszereket.
JAK2 inhibitorok
A ruxolitinib, a JAK2-gátló volt az első célzott terápia, amelyet a PMF-ben azonosítottak. A JAK2 gén mutációit összefüggésbe hozták a PMF kialakulásával.
A ruxolitinib megfelelő terápia azok számára, akiknek ezen mutációi vannak, és akiken nem lehet őssejt-átültetést végezni. Szerencsére még JAK2 mutációk nélküli embereknél is hasznosnak találták. Folyamatban vannak olyan kutatások, amelyek hasonló gyógyszerek (egyéb JAK2 inhibitorok) kifejlesztésére irányulnak, amelyek felhasználhatók a PMF kezelésében, valamint a ruxolitinib és más gyógyszerek kombinálásában.
A momelotinib egy másik JAK2 inhibitor, amelyet a PMF kezelésére vizsgálnak. Korai tanulmányok megállapították, hogy a momelotinibet kapó emberek 45% -ában csökkent a lép mérete. A vizsgált emberek körülbelül felének javult a vérszegénysége, és több mint 50% -uk képes volt abbahagyni a transzfúziós terápiát. Thrombocytopenia (alacsony vérlemezkeszám) alakulhat ki, és korlátozhatja a hatékonyságot. A 3. fázisú vizsgálatokban a momelotinibet összehasonlítják a ruxolitinibel, hogy meghatározzák a PMF kezelésében betöltött szerepét.
2019 augusztusában az FDA jóváhagyta a fedratinibet közép-2 vagy magas kockázatú MF-ben szenvedő felnőttek kezelésére.
Immunmoduláló gyógyszerek
A pomalidomid immunmoduláló gyógyszer (az immunrendszert megváltoztató gyógyszerek). A talidomiddal és a lenalidomiddal függ össze. Ezeket a gyógyszereket általában prednizonnal (szteroid gyógyszer) adják.
A talidomidot és a lenalidomidot már tanulmányozták kezelési lehetőségként a PMF-ben. Bár mindkettő előnyös, használatukat gyakran korlátozzák a mellékhatások. A pomalidomidot kevésbé mérgező lehetőségként fejlesztették ki. Néhány betegnél javul a vérszegénység, de a lép méretében nem észleltek hatást. Tekintettel erre a korlátozott előnyre, folyamatban vannak olyan vizsgálatok, amelyek a pomalidomid kombinálását más szerekkel, például a ruxolitinibel kombinálják a PMF kezelésére.
Epigenetikus gyógyszerek
Az epigenetikus gyógyszerek olyan gyógyszerek, amelyek befolyásolják bizonyos gének expresszióját, nem pedig fizikailag megváltoztatják azokat. Ezeknek a gyógyszereknek az egyik csoportja a hipometilező szerek, amelyek magukban foglalják az azacitidint és a decitabint. Ezeket a gyógyszereket jelenleg myelodysplasticus szindróma kezelésére használják. Az azacitidin és a decitabin szerepét vizsgáló tanulmányok korai fázisban vannak. A további gyógyszerek a hiszton-deacetlyáz (HDAC) inhibitorok, például a givinostat és a panobinostat.
Everolimus
Az Everolimus egy olyan gyógyszer, amelyet mTOR-kináz-gátlónak és immunszuppresszánsnak minősítenek. Az FDA (Food and Drug Administration) számos rák (mell, vesesejtes karcinóma, neuroendokrin daganatok stb.) Kezelésére, valamint szervátültetésben részesült emberek (máj vagy vese) szervi kilökődésének megakadályozására engedélyezett. Az Everolimust orálisan kell bevenni. A korai vizsgálatok azt mutatják, hogy csökkentheti a tüneteket, a lép méretét, a vérszegénységet, a vérlemezkeszámot és a fehérvérsejtek számát.
Imetelstat
Az Imetelstat-t számos rákban és myelofibrosisban vizsgálták. A korai vizsgálatok során remissziót (a PMH elhunyt jelei és tünetei) váltott ki néhány köztes vagy magas kockázatú PMF-ben szenvedő embernél.
Ha nem reagál az első vonalbeli kezelésre, akkor a klinikai vizsgálatba való beiratkozás új terápiákhoz hozzáférést biztosít. Jelenleg több mint 20 klinikai vizsgálat van, amely a myelofibrosisban szenvedők kezelésének lehetőségeit értékeli. Megbeszélheti ezt a lehetőséget az orvosával.
-can-tell-you.jpg)
