Willie B. Thomas / Getty Images
FRISSÍTÉS
November 6-án az FDA külső szakértőkből álló testülete arra a következtetésre jutott, hogy a klinikai adatok nem támasztják alá a Biogen Alzheimer-kórral rendelkező gyógyszer, az aducanumab jóváhagyását. A 11 vizsgabizottsági tag közül tíz úgy szavazott, hogy a Biogen által szolgáltatott adatok nem elegendőek az adukanumab bemutatásához, ami lelassíthatja az Alzheimer-kórban szenvedők kognitív hanyatlását.
Most az FDA-nak meg kell határoznia, hogy folytatják-e a gyógyszer jóváhagyását.
Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) november elején tervezi, hogy találkozik egy szakértői testülettel annak eldöntése érdekében, hogy az Alzheimer-kór kezelésére szolgáló vitatott gyógyszereket jóváhagyják-e a fogyasztók számára. Az aducanumab néven ismert gyógyszert tavaly klinikai vizsgálatok során tanulmányozták, amelyeket leállítottak. A gyógyszergyártó, Biogen később olyan adatokat közölt, amelyek arra utalnak, hogy a gyógyszer valóban hatékonyan lassítja az Alzheimer-kór progresszióját.
A szakértői bizottság november 6-án egy online konferencia platformon keresztül összeül, de az FDA szerint a háttéranyagok és az előzetesen rögzített előadások legalább két munkanappal korábban elérhetőek lesznek a nyilvánosság számára. ahová a nyilvánosság tagjai beírhatnak adatokat, információkat és nézeteket. Amit Sachdev, MD, a Michigani Állami Egyetem neurológiai tanszékének orvosi igazgatója elmondja a Wellwellnek, hogy a szakértői testület „a jóváhagyási folyamat standard része”.
Az aducanumabnak története többszintű. A Biogen 2019 márciusában leállította a gyógyszer két két fázisú klinikai vizsgálatát, miután megállapította, hogy a gyógyszer nem teljesítette az Alzheimer-kór kezelésében kitűzött céljait. A vállalat az aducanumab fejlesztését is beszüntette. De 2019. október 22-én Biogen elárulta, hogy az FDA forgalombahozatali engedélyét kérik.
Sajtóközleményben Biogen elmagyarázta, hogy a vállalat újból elemezte a vizsgálat adatait, hogy bevonja azokat a betegeket, akik a vizsgálat 2018. december 26-i határidejétől 2019. március 21-ig tartó időszakát is folytatták. „A klinikai hanyatlás jelentős csökkenése” - közölte a társaság.
"Azok a betegek, akik adukanumabot kaptak, jelentős előnyöket tapasztaltak a megismerés és a funkció mérésében, mint például a memória, a tájékozódás és a nyelv" - folytatódott a bejelentés. "A betegek a napi életvitel során is előnyöket tapasztaltak, ideértve a személyes pénzügyek lebonyolítását, a háztartási feladatok elvégzését, például a takarítást, a vásárlást és a mosodát, valamint az önálló otthoni utazást."
Biogen azt is elmondta 2019 novemberében, hogy a céget nem kell újabb próba elvégzésére kötelezni.
A gyógyszer vegyes válaszokat kapott az orvosi és az Alzheimer-kór közösségétől. Az Alzheimer Szövetség sajtóközleményében azt mondta, hogy "ösztönzik", hogy a Biogen folytatni fogja az FDA jóváhagyását az aducanumab mellett, hozzátéve: "az összes jelenleg biztonságosnak tartott kezelést folytatni kell hatékonyságuk meghatározása érdekében".
Néhányan azonban a közösségi médiába keresték, hogy a gyógyszer jóváhagyása rohamosan érezze magát.
Az Alzheimer Szövetség szerint több mint 5 millió amerikai szenved Alzheimer-kórtól. A betegség a hatodik halálozási ok az Egyesült Államokban, és jelenleg nincs olyan orvosi kezelés, amely megakadályozná annak kialakulását. Ha jóváhagyják, az aducanumab az első terápia, amelyet az Alzheimer-kór csökkenésének lassítására engedélyeztek.
Mit jelent ez az Ön számára
Ha az aducanumabot jóváhagyják, az lassíthatja a tünetek progresszióját az Alzheimer-kórban szenvedőknél. Ha van egy szeretett személye a betegségben, kérdezze meg orvosát arról, hogy a gyógyszer megfelelő lehet-e számukra, ha elérhetővé válik a fogyasztók számára.
Aducanumab alapjai
Az aducanumab egy monoklonális antitest, vagyis egy antitest laboratórium által létrehozott változata. Az antitest az immunrendszer fehérjekomponense, amely kering a vérben. Az antitestek felismerik az idegen anyagokat a szervezetben, és ezek semlegesítésén dolgoznak.
A IV által adott aducanumab szelektíven kötődik a szelektált amiloid fehérjékhez. Alzheimer-kórban az amiloid fehérjék kóros szintje összeomlik, és olyan plakkok képződnek, amelyek összegyűlnek az idegsejtek között, és megzavarják a sejtek működését. A kutatások még folynak annak megértése érdekében, hogy az Alzheimer-kór bizonyos formái hogyan és milyen szakaszában befolyásolják a betegséget és annak progressziója.
Egy klinikai vizsgálatban az aducanumab az amiloid plakkok jelentős csökkenését mutatta.
„Ez a megállapítás robusztus és megkérdőjelezhetetlen volt; a plakkok az összes vizsgált agykérgi agyi régióban jelentősen csökkentekA Lancet"Azonban a klinikai hatások, amelyeket hat és 12 hónapos kezelés után négy klinikai skálával értékeltek, sokkal kevésbé voltak biztosak." Ennek ellenére a jelentés azt mondja: "ez a korai tanulmány bebizonyította, hogy az aducanumab robusztus amiloid plakk-törő."
Mit gondolnak a szakértők?
Összességében örülnek annak a lehetőségnek, hogy a gyógyszert felajánlják a betegeknek. "Van néhány ember, aki hasznot húz" - mondja Sachdev.
Scott Kaiser, orvos, geriátrus és a Kaliforniai Providence Saint John Egészségügyi Központ csendes-óceáni idegtudományi intézetének geriátriai kognitív egészségének igazgatója azt mondja Verywellnek, hogy a gyógyszer „nagyon izgalmas”.
"Az Alzheimer-kór kezelésére szolgáló terápiák megfoghatatlanok voltak" - mondja. „Jelenleg nincs értelmes betegséget módosító gyógyszeres terápia. Az a tény, hogy bármi előnyt jelenthet, óriási bravúr. Mint valaki, aki naponta gondozza a demens betegeket, ha késleltetheti a tünetek előrehaladását, hosszabb ideig fenntarthatja az emberek függetlenségét, ez jelentős tényező az emberek életében. "
Ha jóváhagyják, az aducanumab „reményt kínál a betegeknek és a családoknak, ahol nagyon kevés lehetőség van” - mondja Kaiser. Kaiser elismeri, hogy „szokatlan”, hogy egy vállalat megváltoztatja a tárgyalás leállítására vonatkozó döntését. De hozzáteszi: „ha megnézzük a bizonyítékokat, teljesen egyértelműnek tűnik, hogy vannak előnyök”. A nagy kérdés Kaiser szerint az, hogy további vizsgálatokat kell-e elvégezni annak megállapítására, hogy a gyógyszer biztonságos-e. "Ez a bizottság feladata" - mondja.
Bár a gyógyszer ígéretes, Sachdev rámutat, hogy "aggodalomra ad okot, hogy a gyógyszer túl későn működik a betegség folyamatában".
Míg Sachdev azt mondja, hogy reményei szerint az aducanumab a jövőben segíthet néhány Alzheimer-kórban szenvedő betegnek, az egészséges életmód fontosságát is hangsúlyozza. „A kecses öregedés gyakran némi memóriavesztéssel jár. Nehéz tudni, hogy kinek alakulnak ki a napi tevékenységei, és kinek nem ”- mondja. „A legtöbb ember számára az új gyógyszer nem lesz a helyes válasz. A legjobb megközelítés az egészséges agy ápolása az egészséges test ápolásával. ”
.jpg)
