Remény városa / Jodi Cruz
Key Takeaways
- A szigetsejt-transzplantáció fejlődése lehetővé teszi, hogy az 1-es típusú cukorbetegek inzulinmentes életet éljenek.
- A szervadományok kiterjesztik és javítják a befogadók életminőségét.
Jodi Cruz 16 éves volt, amikor először megkapta az 1. típusú cukorbetegség diagnózisát. Állapota miatt évek óta naponta többször ellenőriznie kell a vércukorszintjét és inzulint kell szednie. De idővel az állapotának kezelése egyre nehezebbé vált, ami alacsony vércukorszintekhez és hosszú távú hatásokhoz vezetett.
Állapota javítása érdekében Cruz 10 évet vett fel különböző kutatóintézetekkel, és klinikai vizsgálatokat kínált az 1-es típusú kísérleti cukorbetegség kezelésére. Csak 2018-ban talált sikereket. Egy barátja azt javasolta, hogy keresse fel Hope városát egy szigeti sejt-transzplantációval járó klinikai vizsgálat miatt. A City of Hope, egy vezető orvosi kutatóintézet, Kaliforniában több helyen is, klinikai vizsgálatot végez, amely lehetővé teheti az 1-es típusú cukorbetegek életét inzulin nélkül.
Cruz volt az első, aki részt vett az 1-es típusú cukorbetegek új szigetsejt-transzplantációs klinikai vizsgálatában.
A transzplantáció előtt
Amikor 2005-ben Cruznak volt a legfiatalabb és harmadik gyermeke, egyre nagyobb nehézségeket tapasztalt a vércukorszintjének kezelésében. Az inzulinpumpa, amely általában megakadályozta a vércukorszint túl magas emelkedését, nem mindig volt képes megakadályozni az alacsony vércukorszintet.
"Naponta néha nyolc-tíz alkalommal tesztelném a vércukorszintemet" - mondja Cruz Verywellnek. „Ahogy öregedtem, abbahagytam a magasság és a mélypont érzését, ami azt jelentette, hogy a körülöttem lévő embereknek ismerniük kell a tüneteket. Életmentőkkel töltött zsákot cipeltem mindenhová, mert a cukrom bármelyik percben alacsonyra csökkent. Megijesztette gyermekeimet, és nem akartam ezt a nyomást gyakorolni rájuk. ”
Cruz a hosszú távú, rosszul kontrollált cukorbetegség hosszú távú hatásainak is hamar kezdett tapasztalni. „A lábamon neuropathiát kaptam. Az utolsó terhességem nagyon magas kockázatú volt, és a vesém elkezdett kudarcot vallani ”- mondja Cruz. Attól félt, hogy nem élheti meg, hogy három gyermeke elvégezhesse az iskolát vagy saját gyermekei szüljenek. "Ezen a ponton kezdtem jelentkezni minden tanulmányra, amelyet találtam, mert felelősségem volt, hogy az ő anyukájuk legyek."
Amikor Cruz először találkozott Fouad R. Kandeellel, Ph.D., a Hope város szigetsejt-transzplantációs programjának igazgatójával, felajánlotta neki, hogy választhat egy hagyományos szigetecske-sejtátültetést, vagy elsőként vesz részt a Hope City új szigetén. sejttranszplantációs klinikai vizsgálat. Először 2019 januárjában látták a Hope városában, és 2019 májusában kvalifikálta magát a tanulmányi részvételre. 2019. július 7-én Cruz szigetsejt-transzplantációt kapott.
Hogyan működik a szigetsejt-transzplantáció?
A hasnyálmirigyben található szigetsejtek felelősek a különféle hormonok, köztük az inzulin termeléséért.
Kandeel szerint a szigeti sejteket egy elhunyt donor hasnyálmirigyből gyűjtik le, és a máj portális vénáján keresztül közvetlenül a befogadóba infúzióval látják el. A szigeti sejtek beágyazódnak a májba, ahol a szervezet vércukorszintjére reagálva képesek inzulint termelni, és átveszik a befogadó beteg szigetsejtjeinek funkcióját.
A teljes szervátültetéstől eltérően a szigeti sejt infúzió nem igényel nagyobb műtétet. A címzettek általában csak könnyű szedációt kapnak, és általában a transzplantáció után egy-öt nappal elhagyhatják a kórházat. A többi szervátültetéshez hasonlóan a szigetranszplantáltaknak immunszuppresszív (elutasításgátló) gyógyszereket kell szedniük, hogy elnyomják az immunrendszer képességét a donorsejtek megtámadására.
Ha 1-es típusú cukorbetegségben szenved, a hasnyálmirigy nem termel inzulint, vagy nagyon kevés inzulint termel. Az inzulin egy olyan hormon, amely elősegíti a vércukorszint bejutását a test sejtjeibe, ahol energiára felhasználható.
A szigetsejt-transzplantáció 1972 óta fejlesztés alatt áll, de hagyományosan nem volt magas a hosszú távú sikerek aránya - mondja Kandeel. 2000-ben a kanadai Edmontoni Egyetem kutatói kiigazították az immunszuppressziós gyógyszereket, amelyeket a donor szigetek sejtjeinek kilökődésének megakadályozására használtak, és több olyan 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő személyről számoltak be, akik képesek legalább egy évig abbahagyni az inzulinkezelést. A transzplantáció után öt évvel azonban az emberek kevesebb mint 10% -a még mindig inzulint nem kapott.
Hope városa javítani kívánta ezeket a statisztikákat, ezért 2004-ben megkezdték a szigeti sejtek transzplantációját, javítani szándékozva a vércukorszintet és növelve az inzulinfüggetlenséget. A szigetek átültetés előtti és utáni védelmére használt gyógyszerek beállítása tovább javította az eredményeket. A befogadóknak azonban még mindig több transzplantációra van szükségük ahhoz, hogy elegendő szigeti sejtet kapjanak az inzulinkezelés leállításához. Akkor is az átültetett szigetek idővel leállhatnak.
Cruz volt az első résztvevője egy új klinikai vizsgálatnak, amelynek célja egy szigetecske-transzplantáció utáni eredmények javítása az úgynevezett hormon beadásával.gasztrin.
A gasztrin egy természetes bélhormon, amely a hasnyálmirigyben van jelen az embrióban való fejlődése során. Részt vesz a normál hasnyálmirigy kialakulásában. Születése után a gyomorban is kiválasztódik a gyomorsav-szekréció szabályozására. A korai klinikai vizsgálatokban a gasztrinnal és más növekedési faktorokkal kezelt cukorbetegek kevesebb inzulint igényeltek a gasztrin négy hetes kezelése után. A hatás a kezelés abbahagyása után több mint 12 hétig tartott, ami arra utal, hogy a gasztrin növelheti az inzulint termelő sejtek számát.
A City of Hope tudósai és mások laboratóriumi eredményei azt sugallják, hogy a szigetek gasztrinnal történő kezelése segíthet megvédeni a sejteket a károsodásoktól, és növelheti az inzulint termelő sejtek számát és javíthatja működésüket.
Hope városa jóváhagyta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalát (FDA) húsz beteg gasztrinnal végzett szigetsejt-transzplantációinak elvégzéséről. A három olyan személy közül, akik eddig szigeti sejttranszplantációkat kaptak e protokoll alapján, mindannyian inzulinmentesek, beleértve Cruzot is, aki másfél éve nem használ inzulint. Kandeel és csapata bátorítja ezeket a kezdeti megfigyeléseket, és továbbra is toborozza a vizsgálati betegeket e vizsgálat során, hogy megerősítse ezeket az eredményeket.
A Hope City kutatói úgy vélik, hogy a gasztrint kapó betegeknél kevesebb szigetsejtre lesz szükség transzplantációnként, és kevesebb további szigetecske-transzplantációs eljárásra lesz szükségük, mint az anélkül kezelt résztvevőknek, hogy inzulinmentessé váljanak.
Találkozó az adományozó családjával
Amikor Cruz először megtudta, hogy van donora, felidézi, hogy megkérte az orvost, hogy mondjon el többet arról, hogy ki a donor. Csak annyit mondhattak neki, hogy 18 éves fiú a keleti partról.
Cruz ellentmondásos érzelmeket érzett. "Ebben a pillanatban állítólag izgatott vagy, de volt egy 18 éves lányom otthon" - mondja. "Azt gondoltam:" Van egy anya, akinek nagyon fáj.Örömömre szolgál a bánata. Anyaként túl közel került az otthonhoz.
2019 karácsony estéjén Cruz levelet kapott adományozójának családjától. Megtudta, hogy donorát Thomas Smootnak hívták. Kevesebb, mint egy hónappal érettségizett a középiskolában, mire egy korai baleset életét vesztette. "Amikor megkaptam az első levelet, elvesztettem a kedélyemet, mert az adományozóm neve Thomas volt, és a fiam neve is Thomas" - mondja Cruz.
A levelezés során a két család felfedezte, hogy sokkal több a közös. "Annyiban voltunk, ahol egységesek voltunk, és nem is ismertük egymást" - mondja Cruz. "Annyi mindenhez tudtam kapcsolódni."
A családok arról beszéltek, hogy az anyák napján találkoztak, de lemondták a terveket a COVID-19 járvány miatt. A két család végül videohívás útján találkozott november 10-én, amely Thomas 20. születésnapja lett volna. Cruz az esemény tiszteletére Hershey pitét, Thomas kedvencét készítette.
"Olyan természetes volt velük beszélgetni" - mondja Cruz. "Láttam a fájdalmat a szemükben, de szerettem hallani róla történeteket, mert meg akarom tisztelni. Meg akartam osztani mindent, amit értem tett. ”
A családok remélik, hogy személyesen is találkozhatnak, amikor a világjárvány véget ér.
Jodi Cruz, szigetsejt-transzplantációs címzett
Ez az igazi szabadság. A minap leültem enni. Nem gondoltam rá; Csak ettem. Azt hittem, hogy elfelejtettem valamit, és rájöttem, hogy ez nem a vércukorszint tesztelését jelenti.
Thomas édesanyja, Stephanie Planton szerint soha nem kételkedett abban, hogy Thomas szervdonor akar-e lenni. "Nem gondoltam kétszer arra, hogy ellenezné-e, mert ő is így volt" - mondja a nő Wellwellnek.
Planton szerint Thomas szerveinek adományozásának elhatározása segített abban is, hogy érezzen valami pozitív dolgot egy nehéz helyzetből.
"Szükségem volt és akartam, hogy valami jó jöjjön ki ebből, és nem akartam, hogy bárki más érezze, amit érzek" - mondja Planton. "Ez volt a legjobb módja annak, hogy megpróbáljam megbizonyosodni arról, hogy nincs egy másik anya vagy családtag, akinek el kell engednie gyermekét vagy szerettét, mielőtt készen áll. Még akkor is, ha egy családnak csak pár extra napja lenne a szeretteivel, ezt sikernek nevezném, mert ez egy pár extra nap, amire másként nem lettek volna. "
Élet transzplantáció után
Szigetsejt-transzplantációja óta Cruz szabadon élheti az életét inzulin nélkül. Képes volt elengedni aggodalmait a hirtelen vércukorcsökkenés és az általa nem készített ételek fogyasztása miatt. Még pizzának, forró fudge napfénynek és még első Twinkie-jének is elkényeztette magát - minden olyan ételt, amelyet nem ehetett átültetése előtt.
"Ez igazi szabadság" - mondja Cruz. - A minap leültem enni. Nem gondoltam rá; Csak ettem. Azt hittem, elfelejtettem valamit, és rájöttem, hogy ez nem a vércukorszint tesztelését jelenti.
Cruz hozzáteszi, hogy átültetése előtt elkerülte a bukfenceket, mert attól félt, hogy megbetegszik attól, hogy olyan ételeket fogyaszt, amelyeket nem készített. Most képes leadni ezt a félelmet és részt venni benne. Az utazás most könnyebbé vált, mivel már nem kell elszámolnia az inzulint és a tűket.
"Szeretnék beszélni az adományozókkal és a címzettekkel" - mondja. „Dr. Kandeel el akarja juttatni az üzenetet. Egy pillanat alatt készen állok arra, hogy elmondjam a történetemet, és reményt adjak valakinek.