A myelodysplasticus szindróma vagy az MDS számos különféle rendellenességet tartalmaz, amelyek befolyásolják a csontvelő működését. A csontvelő új vörösvértesteket, fehérvérsejteket és vérlemezkéket hoz létre alvadáshoz, így a rossz velőműködés vérszegénységhez, alacsony sejtszámhoz és egyéb problémák.
Az MDS-lel kapcsolatos fő aggályok a) ezek az alacsony számok és az összes kapcsolódó probléma, és b) az MDS potenciális rákká fejlődése - akut mieloid leukémia vagy AML.
Az MDS különböző típusait nagyon eltérő módon kezelik. Nem minden MDS-terápia megfelelő minden MDS-ben szenvedő beteg számára. Az MDS kezelés lehetőségei közé tartozik a támogató kezelés, az alacsony intenzitású terápia, a nagy intenzitású terápia és / vagy a klinikai vizsgálatok.
ER Productions Limited / Getty ImagesA kezelés szempontjai
Amikor megbeszéli orvosával az MDS kezelési tervét, az úgynevezett betegekkel kapcsolatos tényezők nagyon fontosak lehetnek. A betegekkel kapcsolatos tényezők például a következők:
- Hogyan jártál együtt a napi tevékenységekkel az MDS diagnózis előtt
- Egyéb betegségei
- A korod
- A különféle kezelések pénzügyi költségei
- A kezelés melyik kockázata elfogadható az Ön számára
Az MDS sajátos formájának jellemzői szintén nagyon fontosak. A konkrét jellemzőkre és megállapításokra példák a következők:
- A csontvelőd genetikai vizsgálatának markerei és eredményei, amelyek segítenek meghatározni a rendelkezésedre álló lehetőségeket, az MDS leukémiává válásának valószínűségét, valamint bizonyos terápiák várható eredményeit.
- Hogyan befolyásolja az MDS a keringő vér egészséges sejtjeinek számát
- Mennyire súlyos a betegsége a velőben lévő éretlen „robbanássejtek” számát tekintve
Az Ön célja, hogy mit szeretne kijutni a kezelésből, szintén beleszámít a tervbe. Különböző kezelési célok például a következők:
- Csak azért, hogy jobban érezzem magam
- Korlátozza annyi transzfúzió szükségességét
- Javítsa vérszegénységét, neutropeniáját és thrombocytopeniáját
- Remisszió elérése
- Gyógyítsa meg MDS-jét
Nézd és várj
Azoknál a betegeknél, akiknek a Nemzetközi Prognosztikai Pontozási Rendszer (IPSS) által megállapított alacsony kockázatú MDS és stabil teljes vérkép (CBC) van, a terápia legjobb megközelítése néha a megfigyelés és a szükség szerinti támogatás.
Ebben az esetben figyelemmel kell kísérni a csontvelőben bekövetkező változásokat, amelyek a betegség progresszióját jelezhetik. A rendszeres CBC-k, valamint a csontvelő aspirációja és biopsziája a monitorozás részét képezhetik.
Támogató gondoskodás
A szupportív ellátás az MDS kezelésére és kezelésére használt terápiákra utal; ezek a kezelések nagyban javíthatják az ember állapotát, de abbahagyják az MDS-t okozó sejtek tényleges megtámadását.
Transzfúzió
Ha a vérképed csökkenni kezd, és tüneteket tapasztal, akkor előnyére válhat a vörösvértestek vagy vérlemezkék transzfúziója. A transzfúzió eldöntése más betegségektől és az Ön érzésétől függ.
Vas túlterhelés és kelátterápia
Ha havonta többször szeretne vérátömlesztést igényelni, fennáll a veszélye annak, hogy kialakul a vashalterhelésnek nevezett állapot. A vörösvértest-transzfúzióban a magas vasszint növekedést okozhat a szervezet vasraktáraiban. Az ilyen magas vasszint valóban károsíthatja szerveit.
Az orvosok kezelhetik és megelőzhetik a többszörös transzfúzióból származó vas túlterhelését az úgynevezett vas kelátképző gyógyszerek alkalmazásával, amelyek magukban foglalják az orális terápiát, a deferasiroxot (Exjade) vagy a deferoxamin mezilát (Desferal) nevű infúziót. A National Comprehensive Cancer Network, vagy az NCCN gyakorlati útmutatói olyan kritériumokat kínálnak fel, amelyek alapján orvosa eldöntheti, hogy vas kelátképző terápiára van-e szüksége.
Növekedési tényezők
Bizonyos MDS-vérszegénységben szenvedőknek előnyös lehet az eritropoietinstimuláló szereknek vagy fehérjéknek (ESA-k) nevezett növekedési faktor gyógyszerek alkalmazása. Az ESA-k közé tartozik például az alfa-epoetin (Eprex, Procrit vagy Epogen) vagy a hosszabb hatású alfa darbepoetin (Aranesp). Ezeket a gyógyszereket injekcióként adják be a zsírszövetbe (szubkután injekció). Bár ezek a gyógyszerek nem minden MDS-beteg számára hasznosak, egyeseknél megelőzhetik a vérátömlesztést.
Orvosa felajánlhatja, hogy egy kolóniastimuláló faktorral kezdi meg Önt, mint például a G-CSF (Neupogen) vagy a GM-CSF (leukin), ha a fehérvérsejtek száma alacsony lesz az MDS következtében. A telepet serkentő tényezők hozzájárulnak a szervezet fokozásához, hogy több betegséget termeljenek a fehérvérsejtek ellen, amelyeket neutrofileknek neveznek. Ha alacsony a neutrofilszám, akkor nagyobb a kockázata a veszélyes fertőzés kialakulásának. Tartsa szemmel a fertőzés vagy a láz jeleit, és ha lehetséges, keresse fel az egészségügyi szolgáltatót a lehető leghamarabb.
Alacsony intenzitású terápia
Az alacsony intenzitású terápia alacsony intenzitású kemoterápia vagy biológiai válasz módosítóként ismert szerek használatára utal. Ezeket a kezeléseket főként járóbeteg-ellátásban nyújtják, de néhányuk támogató kezelést vagy alkalmi kórházi kezelést igényelhet később, például egy ebből eredő fertőzés kezelésére.
Epigenetikus terápia
A hipometiláló vagy demetiláló szereknek nevezett gyógyszerek csoportja a legújabb fegyver az MDS elleni küzdelemben.
Az FDA jóváhagyta az azacitidint (Vidaza) az összes francia-amerikai-brit (FAB) osztályozásban és az MDS összes IPSS kockázati kategóriájában. Ezt a gyógyszert általában szubkután injekcióként adják be 7 napig egymás után, 28 naponta legalább 4-6 ciklus alatt. Az azacitidin-vizsgálatok kimutatták, hogy a magasabb kockázatú MDS-betegek körülbelül 50% -a észleli a javulást és az életminőség javulását.Az azacitidin gyakran a vérsejtek számának kezdeti csökkenését okozza, amely csak az első egy vagy két ciklus után térhet vissza.
Az MDS terápiájában alkalmazott hipometilező szerek egy másik típusa a decitabin (Dacogen). Felépítésében nagyon hasonló az azacitidinhez, az FDA is jóváhagyta az MDS minden típusára. A kezelési rend általában alacsony intenzitású típusú toxicitásokkal társult, ezért alacsony intenzitású terápiának is tekintik. A decitabin intravénásan vagy szubkután adható.
Immunszuppresszív terápia és biológiai válaszmódosítók
Az MDS-ben a vörösvértestek, a fehérvérsejtek és a vérlemezkék elpusztulnak vagy elpusztulnak, mielőtt még elég érettek lennének ahhoz, hogy a csontvelőből a véráramba kerüljenek. Bizonyos esetekben a limfociták (egyfajta fehérvérsejtek) felelősek ezért. E betegek számára hatékony lehet az immunrendszert befolyásoló terápia alkalmazása.
A nem kemoterápia, az alacsony intenzitású szerek (biológiai válaszmódosítók) közé tartozik az anti-timocita globulin (ATG), a ciklosporin, a talidomid, a lenalidomid, a tumor nekrózis faktor receptor fúziós fehérje és a D-vitamin analógjai. Mindezek legalább néhányat mutattak a korai vizsgálatok során, de sokuknak további klinikai vizsgálatokra van szükségük a különböző típusú MDS hatékonyságának megértéséhez.
Azok az emberek, akiknek egy bizonyos típusú MDS-je, az úgynevezett 5q-szindróma van, amelyben az 5. kromoszómában genetikai hiba van, reagálhatnak a lenalidomid (Revlimid) nevű gyógyszerre. A lenalidomidot általában alacsony vagy közepesen közepes IPSS kockázatú MDS-ben szenvedő betegeknél alkalmazzák, amelyek vörösvérsejt transzfúziótól függenek. A lenalidomid vizsgálatai során sok betegnél csökkent transzfúziós szükséglet volt - valójában csaknem 70% - de továbbra is alacsony volt a vérlemezkeszám és a neutrofilszám. A magasabb kockázatú MDS vagy az 5q-szindrómától eltérő altípusok lenalidomiddal történő kezelésének előnyeit még vizsgálják.
Nagy intenzitású terápia
Kemoterápia
Bizonyos, magasabb kockázatú MDS-t vagy RAAB és RAEB-T FAB típusú betegeket intenzív kemoterápiával kezelhetnek.Ennek a kemoterápiának, ugyanazzal a típussal, amelyet az akut mielogén leukémia (AML) kezelésében alkalmaznak, célja a csontvelőben lévő abnormális sejtek populációjának elpusztítása, amely MDS-hez vezet.
Míg a kemoterápia előnyös lehet egyes MDS-es betegeknél, fontos figyelembe venni, hogy az idősebb, más betegségben szenvedő betegek további kockázatokkal néznek szembe. A terápia lehetséges előnyeinek felül kell haladniuk az ezzel járó kockázatot.
Folyamatban vannak az intenzív kemoterápia kimenetelének összehasonlítása az azacitidin vagy a decitabin eredményeivel.
Őssejt-transzplantáció
A magas kockázatú IPSS MDS-ben szenvedő betegek allogén őssejt-transzplantációval képesek elérni betegségük gyógyulását. Sajnos ennek az eljárásnak a magas kockázatú jellege korlátozza annak alkalmazását. Valójában az allogén őssejt-transzplantáció kezeléssel összefüggő halálozási rátája akár 30% is lehet, ezért ezt a terápiát általában csak fiatalabb, jó egészségi állapotú betegeknél alkalmazzák.
A jelenlegi tanulmányok a nem myeloablatív, úgynevezett „mini” transzplantációk szerepét vizsgálják MDS-ben szenvedő idősebb betegeknél. Míg az ilyen típusú transzplantációkat hagyományosan kevésbé hatékonyaknak tekintik, mint a szokásos transzplantációkat, csökkent toxicitásuk lehetõvé teheti azokat a betegek számára, akik egyébként nem lennének jogosultak.
Összegzés
Az MDS különböző típusai és a különböző betegtípusok miatt nincs mindenki számára megfelelő kezelés. Ezért fontos, hogy az MDS-betegek megvitassák az összes lehetőséget az egészségügyi csoportjukkal, és találjanak olyan terápiát, amely a lehető legjobb előnyöket nyújtja számukra a legkevesebb toxicitással.
Klinikai vizsgálatok folynak az MDS újabb terápiáival, ezért maradj velünk. Például a ruxolitinibet (Jakafi) alacsony vagy közepesen 1 kockázati MDS-ben szenvedő betegek kezelésére vizsgálják.
.jpg)
