Az FDA jóváhagyja az új gyógyszerek kombinációját az akut mieloid leukémia kezelésére

FatCamera / Getty Images

Key Takeaways

• Sok idős, akut myeloid leukémiában (AML) szenvedő toxicitás miatt nem kaphat hagyományos agresszív kemoterápiás kezelést.
• Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta egy új gyógyszer alkalmazását az AML egyik szokásos kezelésével kombinálva.
• Az új terápia olyan AML-betegek számára lehet opció, akik nem képesek intenzív kemot kapni.

Október 16-án az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) rendszeresen jóváhagyta a venetoclaxot, egy új gyógyszert, más szokásos kezelésekkel kombinálva az akut myeloid leukémia (AML) betegek kezelésére. a gyógyszer 2018 novemberében gyorsította a jóváhagyástA New England Journal of Medicinemegállapította, hogy a terápia akár 34% -kal is csökkentheti a betegek halálozását.

A Venetoclaxot azacitidinnel, decitabinnal vagy alacsony dózisú citarabinnal (LDAC) kombinációban kell alkalmazni az újonnan diagnosztizált AML kezelésében 75 éves vagy annál idősebb felnőtteknél, vagy olyanoknál, akiknek egyéb betegségei nem teszik lehetővé intenzív kemoterápiát.

"Az időskorú AML-es betegek prognózisa, amelyek alkalmatlanok az intenzív kemoterápiára, általában gyenge, és évtizedek óta korlátozott kezelési lehetőségek vannak ezekre a betegekre" - Tony Lin, PharmD, a venetoclaxot gyártó AbbVie vezető tudományos igazgatója , mondja Verywell. "A közelmúltbeli FDA jóváhagyásunk azért fontos, mert a VIALE-A vizsgálatunk adatai azt mutatták, hogy a Venclexta (venetoclax) és az azacitidin segíthet az újonnan diagnosztizált AML-betegeknél, akik alkalmatlanok az intenzív kemoterápiára, hosszabb ideig élnek, mint azok, akiket kizárólag azacitidinnel kezeltek."

Javított túlélés

Az augusztusi tanulmány két kezelési lehetőség hatékonyságát vizsgálta 431, 49 és 91 év közötti, AML-ben szenvedő felnőttnél. A jelöltek még nem kaptak kemoterápiát diagnózisukhoz, és életkoruk vagy egyidejűleg fennálló egészségi állapotuk miatt alkalmatlanok voltak agresszív kemoterápiás kezelésre.

A 145 betegből álló egyik csoport azacitidint kapott, az AML-nek választott bevett gyógyszert az idősebb betegeknél, akik nem jelölték más kemoterápiás gyógyszereket. A másik 286 beteg azacitidint kapott venetoclax-szal (Venclexta).

A kizárólag azacitidinnel kezelt betegek átlagos túlélési aránya 9,6 hónap volt. Azok a betegek, akik azacitidint és a venetoclaxot együtt kapták, az átlagos túlélési arány 14,7 hónap volt.

Azok, akik az azacitidint és a venetoclaxot együtt szedték, 36,7% -uk teljes remisszióba került, szemben azokkal, akik csak az azacitidint szedtek egyedül.

Mit jelent ez az Ön számára

Ha Önnek vagy egy szeretett személyének AML-je van, és nem jelentkezik kemoterápiára, az új, FDA által jóváhagyott gyógyszerkombináció életképes kezelési lehetőség lehet az Ön számára. Beszéljen onkológusával arról, hogy az új terápia megfelelő lenne-e Önnek és a kezelési tervének.

Venetoclax és Azacitidin

2016-ban a venetoclaxot az FDA jóváhagyta a krónikus lymphocytás leukémia (CLL) kezelésére. A Venetoclax az első gyógyszer a gyógyszerek egy csoportjában, amely kötődik a rákot segítő B-sejtes lymphoma-2 (BCL-2) fehérjéhez. sejtek túlélik. Ez megakadályozza, hogy a fehérje kölcsönhatásba lépjen a rákos sejtekkel, ezáltal gyorsabban elpusztuljanak.

Gwen Nichols, MD

Ez nem gyógymód, de ha 75 éves vagy, és kapsz még pár évet az életedből, az egy játékváltó.

- Gwen Nichols, orvos

Az FDA már jóváhagyta a venetoclaxot két másik gyógyszerrel (decitabinnal vagy citarabinnal) kombinálva a 75 éves vagy annál idősebb AML-es betegeknél, akik nem jelölték a hagyományos kemoterápiát.

Az azacitidin egyfajta kemoterápiás gyógyszer, amelyet demetilező szerként ismerünk.Kóros rákos DNS-sel rendelkező sejteket céloz meg. Úgy gondolják, hogy segít a csontvelőben normálisabb vörösvérsejtek termelésében is, csökkentve a vérátömlesztés szükségességét.

"A szokásos kemoterápia sajnos nem olyan hatékony" - mondja Gwen Nichols, MD, a Leukémia és Lymphoma Társaság főorvosa. "Bár a kezdeti kezelés hatékony lehet, a felnőttek több mint 60-70% -a visszaesik."

Sok szívbetegségben, vesebetegségben és cukorbetegségben szenvedő beteg nem képes hagyományos kemoterápiára az AML-ben.

A kombináció előnyei

Az azacitidin és venetoclax kombinációjának egyik előnye, hogy nem kell intravénásan beadni egy kórházban. A Venetoclax szájon át bevehető tabletta. Sok beteg kaphat azacitidint injekció formájában, hasonlóan az inzulinhoz.

A kemoterápiával ellentétben a betegeknek nincs szükségük hosszú távú IV-hozzáférésre, és alacsonyabb a szövődmények kockázata a IV-es fertőzésekkel vagy a működési zavarokkal kapcsolatban.

"A betegeknek nem mindig kell kórházban maradniuk ezért a kezelésért" - mondja Nichols. "Gyakran előfordul, hogy otthon vagy a járóbeteg-szerben szerezhetik be gyógyszereiket. Az életminőség szempontjából ez teljesen más. ”

Az AML-ben szenvedő egyének számára, akik nem pályáznak a hagyományos agresszív kemoterápiára, az új gyógyszerkombináció reményt kínál.

"Ez nem gyógymód, de ha 75 éves vagy, és még pár évet kapsz, akkor ez egy játékváltó" - mondja Nichols. "Minden, ami eltávolít minket a hagyományos méreganyagoktól, egy lépés a helyes irányba."

Az AML-ben szenvedő gyermekeknél a kezelési protokoll még nincs jól megalapozva, de Nichols szerint további kutatások folynak a fiatalabb populációkban. "Az az elképzelés, hogy a venetoclax célzott szer, reményteli" - mondja. "Ez nem azt jelenti, hogy kidobjuk a kemoterápiát, mert az még mindig nagyon hatékony, de az az ötlet, hogy jobban tudunk csinálni, nagyon izgalmas."