digicomphoto / Getty Images
Key Takeaways
- A Veklury (remdesivir) az első FDA által jóváhagyott kezelés a COVID-19-ben szenvedők számára.
- A jóváhagyás csak 88 font feletti kórházi betegek kezelésére vonatkozik.
- Korábban a gyógyszer sürgősségi felhasználásra engedélyt kapott az FDA-tól.
Az Food and Drug Administration (FDA) csütörtökön jóváhagyta a Veklury-t (remdesivir) a COVID-19 kezelésére 12 és annál idősebb kórházi betegeknél. Ez az első hivatalosan az FDA által jóváhagyott gyógyszer a COVID-19-hez.
Korábban az FDA megadta a sürgősségi felhasználásra vonatkozó engedélyt (EUA) a remdesivir kezeléséhez, nem pedig a teljes jóváhagyást. Az első, május 1-jén kiadott EUA szerint a remdesivir alkalmazható súlyos COVID-19 kórházi betegeknél. Az EUA-t augusztus 28-án adták ki újra, kiterjesztve a kórházi betegek és a megerősített vagy feltételezett COVID-19 gyanújú gyermekek körét, függetlenül a betegség súlyosságától.
Noha a gyógyszer már engedélyezett, az engedély nem terjed ki minden csoportra. A betegeknek legalább 40 kilogrammot (kg) kell kitenniük - körülbelül 88 fontot - ahhoz, hogy remdesivirt kapjanak. Annak érdekében, hogy szükség esetén továbbra is felajánlja a gyógyszert az első EUA hatálya alá tartozó gyermekgyógyászati betegeknek, az FDA újból kiadtaegy másikEUA remdesiver használatra:
- Kórházba került gyermekgyógyászati betegek, akiknek súlya 3,5 és 40 kg között van
- 12 évesnél fiatalabb kórházi gyermekgyógyászati betegek, akiknek súlya legalább 3,5 kg
"Az FDA elkötelezett amellett, hogy felgyorsítsa a COVID-19 kezelések fejlesztését és elérhetőségét ebben a soha nem látott közegészségügyi vészhelyzetben" - mondta Stephen M. Hahn, az FDA biztosa nyilatkozatában. „A mai jóváhagyást több klinikai vizsgálat adatai támasztják alá, amelyeket az ügynökség szigorúan felmérett, és fontos tudományos mérföldkövet jelent a COVID-19 járványban. Az FDA koronavírus-kezelési gyorsítási programjának részeként az ügynökség továbbra is a lehető leghamarabb segít az új gyógyászati termékek betegekhez történő eljuttatásában, egyúttal meghatározza, hogy azok hatékonyak-e, és ha előnyeik meghaladják-e a kockázataikat. "
Mi a Remdesivir?
A Remdesivir egy közvetlen hatású vírusellenes gyógyszer, amely gátolja a vírus ribonukleinsav (RNS) szintézisét. A koronavírusok, köztük a SARS-CoV-2, az egyszálú RNS genom családja. Bizonyítottan a Remdesivir megállítja ezeknek a vírusoknak a szaporodását.
Remdesivir és COVID-19
A Remdesivir először tavasszal került fel, amikor Texas kutatói a korlátozott klinikai adatok ellenére az intravénás gyógyszert a COVID-19 „legígéretesebb terápiájának” nevezték.
A SARS-CoV-2 megjelenésekor a kutatók ígéretes eredményeket láttak, miután laboratóriumban tesztelték a remdesivir-t a víruson, és röviddel ezután megkezdődtek a klinikai vizsgálatok - magyarázza Matthew D. Hall, PhD, aki az Országos Translational Sciences Előrehaladási Központjában dolgozik. Egészségügyi Intézetek. Segített a COVID-19 OpenData portál elkészítésében, hogy megossza a COVID-19-hez kapcsolódó kábítószer-visszanyerési adatokat és kísérleteket az összes jóváhagyott gyógyszerről.
"A legtöbb jóváhagyott gyógyszer átlagosan 15 év és pár milliárd dollár kifejlesztése szükséges" - mondja Hall a Wellwellnek. "De nem volt 15 évünk; még 15 hetünk sem volt. "
Hall szerint neki és csapatának a meglévő erőforrások értékelését bízták meg.
"Körül kellett keresnünk azokat a dolgokat, amelyek már rendelkezésünkre álltak, amelyeket vagy engedélyeztek más betegségek kezelésére, vagy amelyeket más betegségek kezelésére fejlesztettek ki" - mondja. "Lehet, hogy még nem engedélyezték őket, de remélhetőleg emberekben voltak, és tudjuk, hogy biztonságban vannak. Szerencsénk van, hogy rengeteg vírusellenes szerünk van. Az engedélyezett gyógyszerek vagy a gyógyszerjelöltek közül a remdesivir úgy tűnik, hogy voltak a legaktívabbak, ezért nagyon gyorsan át lehetne vinni a klinikai vizsgálatokba. ”
Matthew D. Hall, PhD
A legtöbb jóváhagyott gyógyszer átlagosan 15 évig és pár milliárd dollárig terjed. De nem volt 15 évünk; még 15 hetünk sem volt.
- Matthew D. Hall, PhDAz FDA eredetileg május 1-jén engedélyezte az EUA-t, hogy a súlyos COVID-19-ben szenvedő, kórházi betegeket remdesivirrel kezelhessék. A súlyos COVID-19-ben szenvedő személyt a következőképpen határozták meg:
- 94% -nál kisebb vagy egyenlő oxigéntelítettségű beteg
- Pótló oxigént igénylő beteg
- Mechanikus szellőzést igénylő beteg
- Extrakorporális membrán oxigenizációt igénylő beteg
A kibővített EUA hozzájárult ahhoz, hogy a gyógyszer a betegek korábbi szakaszaiban vagy a betegség enyhébb eseteiben is elérhető legyen, és a jóváhagyásnak csak növelnie kellene a hozzáférhetőséget. Hall szerint a betegeket nem kell regisztrálni a klinikai nyomvonal részeként a kezeléshez, ami megkönnyíti a vidéki közösségekben élő emberek számára a hozzáférést, akik nem kutatási létesítmények közelében élnek.
"Úgy gondolom, hogy mindannyian egyetértünk abban, hogy jó lenne, ha azok az emberek, akik otthon csak egy kicsit vannak rosszul, vírusellenes gyógyszert szedhetnek, hogy hamarabb kiirtják a vírust a testükből, hogy később ne legyenek betegebbek" - mondja Hall. - Most meg kell várnia, amíg elég beteg lesz ahhoz, hogy kórházban lehessen, hogy remdesivirt kapjon. Nagyon jó lenne megbizonyosodni arról, hogy ezek az emberek soha nem elég betegek ahhoz, hogy kórházba menjenek, ha korábban antivírust adtak nekik, mint például a Tamiflu az influenza miatt, (ahol) elmész orvoshoz, megkapod a tablettát, és ez lerövidíti az időt beteg vagyok.
A Remdesivir kifejlesztése
A Remdesivir-t eredetileg a Gilead Sciences, az Egyesült Államok Betegségmegelőzési és Megelőzési Központjai és az Egyesült Államok Hadserege Fertőző Betegségek Orvosi Kutatóintézete együttműködésének részeként fejlesztették ki. Potenciális terápiaként tárták fel a nyugat-afrikai Ebola vírus járvány során és két másik koronavírus esetében: súlyos akut légzési szindróma (SARS) és közel-keleti légúti szindróma (MERS) esetében.
Ki vegye be a Remdesivir-t?
A Remdesivir optimális betegpopulációja, adagolása és a kezelés időtartama nem ismert. Az egészségügyi szolgáltatók számára szóló adatlapon az FDA a következő ajánlásokat kínálja:
- Felnőttek és 40 kg vagy annál nagyobb testtömegű gyermekek esetében az ajánlott adag 200 mg az 1. napon, majd ezt követő 100 mg-os dózis.
- 3,5 és 40 kg közötti testtömegű gyermekgyógyászati betegeknél az ajánlott adag 5 mg / kg az első napon, majd ezt követő 2,5 mg / kg dózis.
- Azoknál a betegeknél, akiknek nincs szükségük invazív mechanikus lélegeztetésre és / vagy extrakorporális membrán-oxigenizációra, az ajánlott teljes kezelés időtartama 5 nap.
- Azoknál a betegeknél, akiknek invazív mechanikus lélegeztetésre és / vagy extrakorporális membrán-oxigénellátásra van szükségük, az ajánlott teljes kezelés időtartama 10 nap.
- Ha a beteg nem mutat klinikai javulást, a kezelést további 5 napig meghosszabbíthatják, a kezelés teljes időtartama legfeljebb 10 nap lehet.
A Gilead Sciences azon dolgozik, hogy fokozza a remdesivir termelését és terjesztését, amelyet vizsgálati gyógyszernek tekintenek, és amelyet jelenleg semmilyen indikációra nem engedélyeztek.
Klinikai vizsgálatok és előzetes megállapítások
Az FDA döntése a remdesivir jóváhagyásáról néhány klinikai vizsgálat kutatási eredményein alapul, és az orvosi közösség vegyes véleményekkel fogadta.
"Az, hogy mit gondolok bármely drogról vagy drogjelöltről, nem igazán számít" - mondja Hall. „Ami igazán fontos, az egy jól kontrollált klinikai vizsgálat adatai. Az FDA nem bővítette volna ki az EUA alkalmazási körét, ha nem gondolják, hogy több beteg számára előnyös lenne. "
Egy tanulmány, amelyet április 29-én tettek közzéA Lancetorvosok és kutatók egy csoportja randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatot végzett 237 súlyos COVID-19-ben szenvedő felnőtt betegnél Hubei (Kína) 10 kórházában. Megállapították, hogy a remdesivir elősegítette a gyógyulást.
"Bár statisztikailag nem szignifikáns, a remdesivir-t kapó betegek számszerűleg gyorsabb idő alatt értek el klinikai javulást, mint azok, akik placebót kaptak, a tünetek 10 napos vagy annál rövidebb időtartama alatt" - írják a szerzők.
Egy amerikai kormány által támogatott tanulmány május 22-én tette közzé előzetes megállapításait aNew England Journal of Medicinerandomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatból 1063 COVID-19 beteg vett részt. A kutatók azt találták, hogy azoknak, akiknek 10 napos remdesivir-kúrát rendeltek, a gyógyulás ideje rövidebb volt a placebóhoz képest - a medián 11 és 15 nap közötti volt.
"Ezek az előzetes eredmények alátámasztják a remdesivir alkalmazását azoknál a betegeknél, akiket COVID-19-vel kórházba szállítottak és kiegészítő oxigénterápiát igényelnek" - írják a szerzők. "Azonban a remdesivir alkalmazása ellenére is magas mortalitás miatt egyértelmű, hogy a vírusellenes gyógyszerrel való kezelés önmagában valószínűleg nem lesz elegendő."
Augusztus 21-én aAz American Medical Association folyóirata584, közepes COVID-19 tüdőgyulladással kórházba került beteg randomizált, 3. fázisú vizsgálatát publikálta, a Remdesivir gyártója, a Gilead Sciences szponzorálta ezt a vizsgálatot az Egyesült Államok, Európa és Ázsia 105 kórházában. A betegek 5 vagy 10 napos remdesivir-kezelést kaptak, vagy standard ellátást kaptak. A kutatók nem találtak különbséget a kimenetelben a 10 napos csoport között, és alig voltak érdemi különbségek az 5 napos csoport között.
Mindhárom tanulmány különböző korlátokkal szembesült, és fontos tervezési különbségek voltak, ezért nem igazságos almát-almát összehasonlítani. Mindazonáltal kérdéseket vet fel az eredmények megismétlésével, amely a klinikai kutatás jellemzője.
"Jelenleg három [randomizált kontrollvizsgálat] folyik kórházi betegeknél eltérő eredménnyel, felvetve azt a kérdést, hogy az eltérések a vizsgálat tervének választékai, beleértve a betegcsoportokat is, vagy a gyógyszer kevésbé hatékony-e, mint remélték." A Pittsburghi Orvostudományi Egyetem kutatói aAz American Medical Association folyóirata"Ezért körültekintőnek tűnik a remdesivir további értékelését sürgősen elvégezni nagyszabású randomizált kontroll vizsgálatokban, amelyek célja a maradék bizonytalanságok kezelése és az optimális felhasználás megalapozása."
Mit jelent ez az Ön számára
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala megadta első COVID-19 kezelési engedélyét a remdesivirre. Ha a COVID-19 megerősített vagy gyanús esete miatt kórházba kerül, egészségügyi szolgáltatója dönthet a gyógyszer felírásáról.
Mi következik a Remdesivir esetében?
További klinikai vizsgálatok folynak a Gilead Sciences weboldal szerint. A vállalat a fejlesztés első szakaszában is van, hogy a remdesiviret inhalátorként állítsa elő.
Hall szerint a globális közösség eleget tett a kihívásnak, de a SARS-CoV-2 gyógyszer keresését az a tény is fokozta, hogy nincsenek terápiás szerek az emberi koronavírusok ellen. A közelmúltbeli SARS és MERS járványokat közegészségügyi intézkedésekkel, nem pedig terápiás módszerekkel vívták.
"A remdesivirrel szuper szerencsénk van, hogy létezett" - mondja Hall. "Szerencsénk van, hogy az Ebola számára fejlesztették ki. Szerencsénk, hogy most már emberen is tesztelhető volt. Mert ha az egyenletből kivonja a remdesivirt, nem tudom, mi a következő legjobb dolog. Nincs a SARS-CoV-2 fertőzés kezelésére jóváhagyott egyéb gyógyszer. "
-application-process.jpg)
