Kísérleti ALS gyógyszer lassítja a betegség progresszióját az előzetes tanulmányban

koto_feja / Getty Images

Key Takeaways

• Egy új vizsgálat az ALS kezelésére lassította a betegség progresszióját a betegeknél.
• A különbség a gyógyszert szedő betegek és a placebót szedők között kicsi, de jelentős.
• Az Egyesült Államokban körülbelül 12-15 000 embernek van ALS-je.

Egy kísérleti gyógyszer segíthet lassítani az agybetegség, amiotróf laterális szklerózis (ALS) előrehaladását - derül ki aNew England Journal of MedicineAz ALS-betegek kezelési lehetőségei nagyon korlátozottak, ezért a kutatók remélik, hogy ez a gyógyszer potenciálisan kiegészítő terápiaként szolgálhat.

Az ALS egy olyan ritka neurológiai betegségek csoportja, amelyek magukban foglalják az önkéntes izommozgások, például a rágás, a járás és a beszélgetés ellenőrzéséért felelős idegsejteket az Országos Neurológiai Rendellenességek és Stroke Intézet (NINDS) szerint. A betegség progresszív, vagyis a tünetek idővel súlyosbodnak, és jelenleg nincs gyógymód. Évente körülbelül 5000 embernél diagnosztizálják az ALS-t az Egyesült Államokban.

A szeptember 3-án közzétett tanulmányhoz a kutatók egy új gyógyszert teszteltek, amely az AMX0035 nevű nátrium-fenil-butirát – taurursodiol kombinációja, ALS-ben szenvedő betegeknél. E betegek közül 89-en kapták az új gyógyszert, míg 48 placebót. A kutatók ezt követően 24 héten keresztül követték nyomon a betegeket, és mérték betegségük progresszióját a felülvizsgált amiotróf laterális szklerózis funkcionális minősítési skála (ALSFRS-R) segítségével, amely a páciens ALS súlyosságának mérése.

A vizsgálat végén az AMX0035-et szedő betegek funkcionális hanyatlása lassabb volt, mint azoknál, akik a placebót szedték. A kutatók hosszabb és nagyobb kísérleteket szorgalmaztak a gyógyszer következő lépéseként.

"Ez egy fontos előrelépés és nagyon reményteli hír az ALS-ben szenvedők és családtagjaik számára" - mondja a Verywellnek Sabrina Paganoni, PhD, a Harvard Orvosi Egyetem és a Spauldingi Rehabilitációs Kórház adjunktusa. „Azok a betegek, akiket AMX0035-zel kezeltek, hosszabb ideig megtartották a fizikai funkcióikat, mint azok, akik placebót kaptak. Ez azt jelenti, hogy nagyobb önállóságot őriztek meg a mindennapi élet olyan tevékenységeivel, amelyek fontosak a betegek számára, mint például a járás, a beszélgetés és az étel lenyelésének képessége. "

Mit jelent ez az Ön számára

Az AMS0035 ALS kezelésére irányuló vizsgálata még mindig tart. De idővel ez az új gyógyszer az ALS-kezelés újabb alappillére lehet.

Az ALS megértése

Ha a betegnek ALS-je van, akkor a motoros neuronjaik vagy az idegsejtek fokozatos romlását tapasztalják, amelyek az agyból a gerincvelőbe és az izmokba kommunikálnak - magyarázza a NINDS. ALS-ban az agy és a gerincvelő motoros neuronjai degenerálódnak vagy meghalnak és ne küldjön üzeneteket az izmoknak. Ennek eredményeként az izmok fokozatosan gyengülnek, megrándulnak és elszaporodnak. Az idő múlásával az agy már nem képes irányítani az önkéntes izommozgásokat.

"Az ALS nagyon nehéz betegség a betegek és a család számára" - mondja Amit Sachdev, MD, a Michigan State University neuromuszkuláris orvoslásának osztályának orvosi igazgatója a Verywellnek.

Végül az ALS-ben szenvedő emberek elveszítik a beszéd, az evés, a mozgás és a lélegzés képességét - mondja a NINDS.

A NINDS szerint a legtöbb ALS-ben szenvedő ember 3-5 éven belül meghal a légzési elégtelenségben, a tünetek első megjelenésétől számítva. A diagnózisban szenvedők körülbelül 10% -a túlél 10 vagy több évig.

Hogyan segíthet az AMX0035

Jelenleg nincs hatékony kezelés a betegség progressziójának megállítására vagy visszafordítására. Vannak azonban olyan kezelések, amelyek segíthetnek a betegnek a tüneteik ellenőrzésében és kényelmesebbé tételében. Az ALS-betegek általában gyógyszerek kombinációját kapják, potenciális fizikoterápiával és táplálkozási támogatással.

Az Food and Drug Administration (FDA) jóváhagyta a riluzol (Rilutek) és az edaravone (Radicava) gyógyszereket az ALS kezelésére. A riluzol segíthet csökkenteni a motoros idegsejtek károsodását és néhány hónappal meghosszabbíthatja az ember túlélését, míg az edaravone segíthet lassítja a beteg napi működésének csökkenését.

Az AMX0035 nem helyettesíti a meglévő gyógyszereket, mondja Paganoni. Ehelyett úgy gondolják, hogy kiegészítő terápiaként szolgálhat.

Sabrina Paganoni, MD, PhD

Ez azt mondja nekünk, hogy különféle kezelések kombinációjára lehet szükségünk az ALS leghatékonyabb leküzdéséhez.

Ebben a legújabb vizsgálatban a legtöbb beteg már szedett riluzolt, edaravont vagy mindkettőt. "Az AMX0035 a szokásos ellátáson felül további előnyökkel járt" - mondja Paganoni. „Ezenkívül ezen gyógyszerek hatásmechanizmusa eltérő. Ez azt mondja nekünk, hogy szükségünk lehet különböző kezelések kombinációjára, hogy leghatékonyabban küzdjünk az ALS ellen. ”

Nem készült egyetlen olyan gyógyszer sem, amely teljesen leállítaná az ALS progresszióját, de a szakértők reménykednek az ALS-kezelés jövőjében. "Új kezelésekre van szükség" - mondja Sachdev. "Ez a gyógyszer jó lépés lenne."

Sachdev azonban figyelmeztet, hogy az AMX0035 nem egy csodaszer az ALS számára. "Ebben a vizsgálatban a betegek folyamatosan csökkentek" - mondja. "A csökkenés lassult, de csak szerényen."

Az ALSFRS-R skálán az AMX0035-et szedő vizsgálat résztvevői átlagosan 2,32 ponttal értékeltek magasabb 0-48 skálán, amely lebontja a páciens azon képességét, hogy önállóan végezzen napi 12 tevékenységet, például beszélgetést, járást és írást.

Mi történik ezután az AMX0035-tel

Ez a konkrét tanulmány viszonylag rövid volt, ezért nem volt világos, hogy a gyógyszer késleltetheti-e az ember halálát, és további hónapokra jobban kontrollálhatja az izommozgásokat - mondja Sachdev. A tárgyalás azonban folyamatban van.

Azok a résztvevők, akik befejezték a próbát, lehetőséget kaptak az AMX0035 hosszú távú bevitelére. "Ez a kiterjesztés azért fontos, mert megtanít minket a gyógyszer hatása a túlélésre" - mondja Paganoni. "Már három éve követjük a résztvevőket."

Paganoni reménykedik az ALS-kezelés jövőjében.

"A lassuló betegség fontos célja egy olyan gyorsan progresszív betegségben, mint az ALS, mivel a lassabb betegség hosszabb fizikai megtartást és nagyobb önállóságot jelent a mindennapi élet során" - mondja. „Reméljük, hogy a jövőben képesek leszünk olyan gyógyszereket vagy gyógyszerek kombinációit találni, amelyek képesek teljesen megállítani vagy akár megfordítani a betegséget. Közben minden olyan sikertörténet, mint ez, azt mondja nekünk, hogy jó úton járunk. ”