Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images
Key Takeaways
- Az FDA jóváhagyta a Nucalát, amely egy súlyos asztmás gyógyszer, a HES nevű ritka vérbetegségek csoportjának kezelésére.
- Ez az első új kezelés, amelyet a HES számára engedélyeztek több mint egy évtizede.
- Egy klinikai vizsgálatban 50% -kal kevesebb Nucala-kezelésben részesülő beteg tapasztalta a HES-fellángolást, mint a placebót kapó betegek.
A súlyos asztma kezelésére hagyományosan alkalmazott gyógyszert jóváhagyták a hipereozinofil szindrómák (HES) ellen, így ez az első olyan gyógyszer, amelyet csaknem 14 év alatt engedélyeztek a ritka vérbetegségek csoportjának kezelésére.
Szeptember 25-én az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyta a Nucalát (mepolizumab) a HES kezelésére 12 éves és idősebb embereknél. Pontosabban, a Nucala azoknak javallt, akik hat hónapig vagy tovább tapasztalták a HES-t.
Mik a hipereozinofil szindrómák?
A HES vérbetegségeket az eozinofilek magas szintje jellemzi, amelyek a betegség ellen küzdő fehérvérsejtek. Az American Academy of Allergy Asthma & Immunology adatai szerint a legtöbb egészséges ember vérében kevesebb, mint 500 eozinofil / mikroliter van. De a HES-ben szenvedő emberek vérében általában több mint 1500 eozinofil / mikroliter van, azonosítható ok nélkül.
Ezek az extra eozinofilek olyan szervekbe juthatnak, mint a bőr, a tüdő, a szív és az idegrendszer, gyulladást okozva, és végül szervi diszfunkcióhoz vezethet.
A HES tünetei az érintett testrésztől függenek. Ha a HES hatással van a bőrére, olyan tüneteket tapasztalhat, mint az ekcéma és a csalánkiütés. Ha a HES befolyásolja a tüdejét, a tünetek közé tartozik a köhögés, a légszomj és a zihálás.
Hogyan segíthet a Nucala
Súlyos asztma esetén a Nucala úgy működik, hogy megakadályozza a légúti gyulladást okozó eozinofilek felesleges képződését. Ezt úgy teszi meg, hogy az eozinofil szabályozásáért felelős fehérjéhez kötődik, az úgynevezett interleukin (IL-5), blokkolja az IL-5-et a test receptoraihoz való kötődésben.
Mivel az eozinofilek a HES-hez is társulnak, a kutatók arra gondoltak, vajon a Nucala segíthet-e. A GSK gyógyszergyár által végzett 2019-es tanulmány eredményei pedig azt jelezték, hogy igen.
"Úgy gondolják, hogy a mepolizumab [Nucala] a vér eozinofil szintjének csökkentésével működik, és a bizonyítékok azt sugallják, hogy célzott kezelési lehetőségként képes kezelni számos gyulladásos betegséget, amelyeket az emelt eozinofilek vezetnek" - Gerald Gleich, MD, allergológus, immunológus és HES szakértő a Utah-i Egyetemmel a tanulmányhoz kapcsolódó nyilatkozatában kijelentette: "Ezek az adatok nagyon ígéretesek, és reményt kell nyújtaniuk az eozinofil gyulladás okozta ritka, életveszélyes állapot által érintett betegek számára" - tette hozzá a HES leírását.
A randomizált, kettős-vak vizsgálatban 108 résztvevő kapott Nucala injekciót vagy placebót négyhetente 32 héten keresztül a szokásos kezelési kezelés mellett. Míg a placebo csoport 56% -a tapasztalta a HES fellángolást a 8 hónapos vizsgálat során, addig a Nucala csoport csak 28% -a tapasztalt fellángolást.
A HES-t tipikusan szteroidokkal vagy kemoterápiával kezelik, amelyeknek jelentős mellékhatásai lehetnek. Néhány Nucala-val kezelt HES-beteg csak enyhe mellékhatásokról számolt be, beleértve a felső légúti fertőzést és a végtagok fájdalmát.
Mit jelent ez az Ön számára
A Nucala hatékonyabb lehet, és kevesebb mellékhatása lehet, mint a jelenlegi HES-kezelések. Ha ilyen vérbetegségekkel él, fontolja meg orvosának a Nucala-t.
.jpg)
