A vérrákos betegek kezelési előrelépései

Az újabb terápiák meglehetősen gyors ütemben jelentkeznek a vérrákban vagy a hematológiai rosszindulatú daganatokban, például a leukémiában, a limfómában és a myeloma multiplexben szenvedő betegeknél.

Az alábbi kezelési előrehaladásokat kis lépéseknek tekinthetjük, nem pedig óriási ugrásoknak; ezek a terápiák azonban túlélési előnyöket kínálhatnak, amelyek rendkívül értelmesek lehetnek az érintettek számára.

Bizonyos esetekben a feltörekvő terápiák akár a remény lángját is megégethetik - ez a gyógyító kezelés, például a csontvelő-átültetés végül folytatódhat, míg korábban ez nem biztos, hogy lehetőség volt.

Figyelembe kell venni a túlélés növekedését a mellékhatások és a toxicitás mellett; ezekben a helyzetekben a betegek tipikusan mind élni akarnak (életminőség), mindaddig, amíg tudnak (túlélés).

Nemrégiben jóváhagyott terápiák

Drog

Betegség tanulmányozott

Komparatív előny

Inotuzumab-ozogamicin (Besponsa)

Kiújult vagy refrakter B-sejt ALL

35,8 százalék teljes választ adott (szemben a standard terápiával csak 17,4 százalékkal)

8,0 hónapos medián túlélési idő (szemben 4,9 hónap standard terápiával)

Lenalidomid (Revlimid)

Újonnan diagnosztizált myeloma multiplex

A transzplantációt követő lenalidomid fenntartó terápia 25% -kal csökkentette a mortalitást a placebóval vagy a megfigyeléssel összehasonlítva.

Javult túlélés a betegség progressziója nélkül: 52,8 hónap lenalidomiddal szemben, szemben 23,5 hónappal

Daunorubicin és citarabin liposzóma injekcióhoz (Vyxeos)

Újonnan diagnosztizált terápiás AML (t-AML)

AML myelodysplasiaval kapcsolatos változásokkal (AML-MRC)

Javult a túlélés azokhoz a betegekhez képest, akik külön daunorubicint és citarabint kaptak (a teljes túlélés mediánja 9,56 hónap vs. 5,95 hónap).

1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) akut limfocita leukémia esetén

Az Amerikai Rákkutató Társaság becslései szerint 2017-ben az Egyesült Államokban körülbelül 5970 új akut limfocita leukémia (ALL) esetre számítottak, és ugyanebben az évben körülbelül 1440 haláleset következett be. Annak ellenére, hogy az utóbbi évtizedekben javult a sokféle vérrák kezelése, ezeknek az ALL-es betegeknek a prognózisa továbbra is gyenge.

Az allogén őssejt-transzplantáció (donorból származó csontvelő-transzplantáció) potenciálisan ígéretet nyújt az ALL-ben szenvedő felnőttek gyógyításának lehetőségére. Van azonban egy akadály, amelyet le kell győzni: a teljes remisszió alacsony aránya a jelenlegi kemoterápiás kezelési rend szerint. Az őssejt-transzplantáció általában megköveteli, hogy egy személy teljes remissziót érjen el a betegségben, és sajnos ez azt jelenti, hogy viszonylag kevés, relapszusban szenvedő vagy refrakter B-sejtes ALL-ben szenvedő felnőtt (betegség, amely a kezelés ellenére is visszatért) a transzplantációhoz eljuthat.

Így a gyógyszerfejlesztők új eszközöket kerestek e rákos sejtek megcélzásához. A CD22 nevű markerrel rendelkező cellák megtámadása megfelelő körülmények között ilyen eszköz lehet. A CD22 olyan molekula, amelyet a test bizonyos sejtjei állítanak elő, és ezek a sejtek, szinte címkékként, a sejt külsejére, a sejtmembránon belül helyezik el. B-sejtes ALL-ben szenvedő betegeknél a rákos sejtekben az esetek körülbelül 90 százalékában ez a CD22 molekula található meg - és ezek nagyon jó esélyek a rák kezelésében.

Az inotuzumab-ozogamicin (Besponsa) egy humanizált anti-CD22 monoklonális antitest, amely a kalicheamicinhez kapcsolódik, amely a megcélzott sejteket képes elpusztítani.

Az inotuzumab-ozogamicint konjugátumnak nevezik, mivel ez egy antitest, amely a sejteket elpusztítani képes ágenshez kapcsolódik vagy ahhoz konjugált. Az antitestrész olyan sejteket keres, amelyek rendelkeznek CD22 markerrel, és a konjugált rész elpusztítja a megcélzott sejtet.

Az FDA jóváhagyta az inotuzumab-ozogamicint egy olyan klinikai vizsgálat bizonyítékain alapulva, amelyben a kutatók megvizsgálták a gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát egy alternatív kemoterápiás rendhez képest. Ebben a vizsgálatban 326 olyan beteg vett részt, akiknél relapszus vagy refrakter B-sejtes ALL volt, és akik egy vagy két korábbi kezelést kaptak.

Az FDA szerint a 218 vizsgált beteg közül az inotuzumab-ozogamicint kapó 35,8 százalék teljes reakciót tapasztalt, átlagosan 8,0 hónapig; az alternatív kemoterápiában részesült betegek közül csak 17,4 százalék tapasztalt teljes választ, átlagosan 4,9 hónapig. Így az inotuzumab-ozogamicin fontos új kezelési lehetőség a visszaeső vagy refrakter B-sejtes ALL kezelésére.

Az inotuzumab-ozogamicin gyakori mellékhatásai közé tartozik a vérlemezkék alacsony szintje (thrombocytopenia), bizonyos fehérvérsejtek alacsony szintje (neutropenia, leukopenia), fertőzés, alacsony vörösvértestszint (vérszegénység), fáradtság, súlyos vérzés (vérzés), láz ( pyrexia), hányinger, fejfájás, alacsony fehérvérsejtszám lázzal (lázas neutropenia), májkárosodás (transzaminázok és / vagy gamma-glutamiltranszferáz növekedése), hasi fájdalom és magas bilirubinszint a vérben (hiperbilirubinémia). További biztonsági információkat a teljes felírási tájékoztatóban talál.

2. Lenalidomid (Revlimid) transzplantáció után myeloma multiplexben

Az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációt (csontvelő-transzplantáció önadomány útján) követő fenntartó terápia lenalidomiddal 25% -kal csökkentette a mortalitási arányt a placebóval vagy az újonnan diagnosztizált myeloma multiplexben szenvedő betegek megfigyelésével összehasonlítva egy friss metaanalízis-tanulmány eredménye szerint.

McCarthy és munkatársai három randomizált klinikai vizsgálatból származó betegek adatait elemezték az Egyesült Államokból, Franciaországból és Olaszországból. A vizsgálatokba újonnan diagnosztizált myeloma multiplexes betegeket vontak be, akik önadományozott (autológ) csontvelő-transzplantációt kaptak, majd közülük 1208-at utólag lenalidomiddal kezeltek, míg 603 beteget placebót kaptak, vagy egyszerűen megfigyelték, vagy monitorozták őket.

A lenalidomiddal kezelt betegek túlélése javult a betegség progressziója nélkül, összehasonlítva a placebót vagy megfigyelést kapókkal (52,8 hónap vs. 23,5 hónap). Összesen 490 beteg halt meg. Jelentős túlélési előny volt tapasztalható a lenalidomid csoportban.

A lenalidomid csoportba tartozó betegek nagyobb hányada szenvedett hematológiai második primer malignitást és szilárd tumor második primer malignitást; mindazonáltal a progresszió, az összes ok miatti halálozás vagy a mielóma következtében bekövetkezett halálozás nagyobb volt a placebo / megfigyelő csoportban.

3. Fixkombinációjú kemoterápia akut myeloid leukémia esetén

Az AML egy gyorsan fejlődő rák, amely a csontvelőben kezdődik és gyorsan megnövekedett fehérvérsejteket okoz a véráramban. Körülbelül 21 380 embernél diagnosztizálják az AML-t ebben az évben, és körülbelül 10 590 AML-es beteg hal meg a betegségben.

A Vyxeos a kemoterápiás gyógyszerek, a daunorubicin és a citarabin fix kombinációja, amely egyes betegeknél tovább élhet, mintha a két terápiát külön kapnák. Az FDA jóváhagyta a Vyxeos-t kétféle akut myeloid leukémia (AML) felnőttek kezelésére:

• Újonnan diagnosztizált, terápiával összefüggő AML (t-AML), és
• AML myelodysplasiaval kapcsolatos változásokkal (AML-MRC).

A T-AML a kemoterápia vagy a sugárzás szövődményeként fordul elő a rákkal kezelt betegek körülbelül 8-10 százalékában. Átlagosan a kezelés után öt éven belül jelentkezik. Az AML-MRC az AML egy olyan típusa, amely a leukémia sejtjeiben bizonyos vérbetegségekkel és egyéb kulcsmutációkkal jár. Mind a t-AML-ben szenvedő, mind az AML-MRC-s betegek életkora nagyon alacsony.

Egy klinikai vizsgálatban 309 újonnan diagnosztizált t-AML vagy AML-MRC beteg, akiket randomizáltak Vyxeos-kezelésben vagy külön beadott daunorubicin és citarabin kezelésben részesültek, a Vyxeos-t kapó betegek hosszabb ideig éltek, mint azok a betegek, akik külön daunorubicin és citarabin kezelésben részesültek (medián teljes túlélés 9,56 hónap vs. 5,95 hónap).

Gyakori mellékhatások voltak a vérzési események (vérzés), alacsony fehérvérsejtszámmal járó láz (lázas neutropenia), kiütés, szövetek duzzanata (ödéma), hányinger, nyálkahártya-gyulladás (mucositis) és egyéb káros hatások, beleértve a gyomor-bélrendszeri problémákat , súlyos fertőzések és rendellenes szívritmus (aritmia).